THÉRAPIE GÉNIQUE

Thérapie dont le but est d'introduire chez un patient la copie normale du ou des gènes déficients responsables de sa maladie.

Quand un gène est abîmé, le plan de construction de la protéine qu'il code est imparfait : elle est donc anormale. Le but de la thérapie génique est de guérir une maladie génétique en réparant le gène abîmé qui en est la cause.. Il s’agit d'en introduire une copie normale dans les cellules qui portent sa version abîmée. Les cellules pourront alors de nouveau fabriquer la protéine qui leur manquait.